D. F. : La fabrication de rAAV à production et de mise à l'échelle. Il en en fonction de l'application, peuvent l'aide de vecteurs viraux nécessite deux résulte des coûts moins élevés, un taux être très différentes, de sorte que des ou trois vecteurs viraux distincts qui d'échec plus faible et une meilleure CDMO spécialisés sont nécessaires. doivent être créés dans des conditions reproductibilité. De même, la législation réglementaire GMP. Ces virus sont ensuite mélangés prévoyant des limitations et des exi- dans un cycle de production GMP Geneva Biotech fait-il gences pour les processus peut être très distinct pour créer le produit rAAV. appel à des CDMO spécia- différente, en fonction de l'application. Cela signifie de multiples étapes de lisés pour l'aider dans la C'est pourquoi le marché comprend processus coûteuses, toutes aux normes mise à l'échelle et le trans- des CDMO spécialisés. Geneva Biotech GMP, de multiples sources potentielles fert de technologie ou s'en participe à des projets de production d'échec du processus, et un processus charge-t-il lui-même ? de vecteurs viraux de qualité GMP global très complexe à mettre en œuvre pour des applications de thérapie cel- de manière reproductible et difficile D. F. : Nous comptons sur les lulaire et génique où la lignée cellulaire à mettre à l'échelle. Nos procédés CDMO pour nous aider dans la mise à de production est soit une cellule de utilisent un seul vecteur viral compre- l'échelle et le transfert de technologie. mammifère, soit une cellule d'insecte. nant tout le code, et un seul cycle de Les compétences techniques requises, Les processus techniques ainsi que les Image de microscopie à fluorescence montrant une population de cellules produisant des particules rAAV. Lors de la mise à l'échelle du processus, la fraction de cellules productives utilisant des vecteurs viraux traditionnels est bien inférieure à 30 % (cellules rouges, image de gauche). rAAV Factory™ montre une productivité significativement améliorée (cellules rouges, image de droite). par rapport aux systèmes antérieurs (Geneva Biotech). Fluorescent microscopy image showing a population of cells producing rAAV particles. Upon process scale-up, the fraction of productive cells using traditional viral vectors is well less than 30% (red cells, left image). rAAV Factory™ shows significantly improved productivity (red cells, right image) relative to prior art systems (Geneva Biotech). What makes your platform biotech is a requirement for more and Pharma Days conference technologies unique? more complex code. For example, Prime in Geneva. What do you Editing for gene therapy, and third- and want industry to understand Daniel Fitzgerald : The unique fourth-generation CAR-T setups both about next-gen gene therapy feature of our platforms is the combi- require >20’000 base pairs of DNA to be manufacturing versus where nation of the sheer size of heterologous delivered into target cells, which is well things stand today? DNA cargo our vectors can accommo- beyond the cargo capacity of nearly all date (>100’000 base pairs of DNA), and commonly used viral vector systems. D.F.: Prior art rAAV manufacturing the speed at which they can be assembled using viral vectors requires either two or (< 2 weeks). The size of DNA cargo deli- You recently discussed three separate viral vectors that must be vered defines how complex the delivered “Next Generation Gene The- created under GMP conditions. These code can be, and the trend in pharma/ rapy Manufacturing” at The viruses are then mixed together in a October - 2024 / The Pharmaceutical Post 20 99 WEIVRETNI