DIabète / Diabetes d'évaluation pour les patients atteints La deuxième approche de Vertex, VX- Vers la fin de l'année 2023, la biotech de DT1 souffrant de conscience hypo- 264, utilise les mêmes cellules d'îlots Adocia, en phase clinique, a révélé des glycémique altérée et d'hypoglycémie de Langerhans productrices d'insuline données précliniques sur sa thérapie sévère. Le traitement a le potentiel de entièrement différenciées que dans VX- cellulaire AdoShell® pour les îlots de restaurer la capacité de l'organisme à 880 et fait l'objet d'un essai clinique de Langerhans. Selon un communiqué réguler les niveaux de glucose en réta- phase 1/2. Dans le VX-264, les cellules de presse de la société, la transplan- blissant la fonction des cellules des îlots sont encapsulées dans un dispositif tation d'îlots a été reconnue pour son pancréatiques, y compris la production exclusif conçu pour protéger les cellules efficacité dans le traitement du DT1, d'insuline en réponse au glucose. Il est du système immunitaire de l'organisme, mais a été entravée par la nécessité administré par perfusion dans la veine éliminant ainsi le besoin d'immunosup- d'une immunosuppression. Adocia a porte hépatique et nécessite un traite- pression. Dans une troisième approche, entrepris de surmonter cet obstacle en ment immunosuppresseur chronique le programme hypoimmune de Vertex, développant des îlots implantables, qui pour protéger les cellules des îlots de les mêmes cellules sont modifiées pour éliminent le besoin de médicaments Langerhans contre le rejet immuni- les soustraire au système immunitaire ; immunosuppresseurs. Adocia vise des taire. Les données ont montré que six ce programme continue de progresser essais cliniques en 2024 et prépare des patients traités avec le VX-880 ont dans le développement préclinique. interactions avec l'Agence européenne bénéficié d'une greffe de cellules d'îlots Vertex et Lonza construisent actuelle- des médicaments pour valider le plan de Langerhans produisant de l'insuline ment un site de production dédié aux de développement proposé. endogène (peptide C)(12) . thérapies pour le DT1. Il faut également s'attendre à un essai Therapeutics to co-de elop regulatory T by infusion into the hepatic portal vein system, thereby eliminating the need for cell (Treg) cell therapies for T1D. and requires chronic immunosuppressive immunosuppression. In a third approach, Lonza and Vertex Pharmaceuticals Inc. therapy to protect the islet cells from Vertex’s hypoimmune program, the same will also collaborate to support the manu- immune rejection. Data showed six cells are edited to cloak them from the facture of Vertex’s cell therapy portfolio. patients treated with VX-880 engrafted immune system; this program continues Vertex’s first clinical program, VX-880, is islet cells produced endogenous insulin to progress in preclinical development. an investigational allogeneic stem cell-de- (C-peptide).12 Additionally, it indicated Vertex and Lonza are now building a rived, fully differentiated, insulin-pro- patients had improved glycaemic control, dedicated manufacturing facility for the ducing islet cell therapy being evaluated while reducing or eliminating insulin use. T1D therapies. for T1D patients with impaired hypog- Vertex’s second approach, VX-264, uti- lycaemic awareness and severe hypogly- lizes the same fully differentiated insu- Toward the end of 2023, clinical-stage caemia. The treatment has the potential lin-producing islet cells as in VX-880 and biotech Adocia revealed preclinical data to restore the body’s ability to regulate is being studied in a Phase 1/2 clinical on its AdoShell® islets for diabetes cell glucose levels by restoring pancreatic trial. In VX-264, the cells are encapsu- therapy. According to a company press islet cell function, including glucose res- lated in a proprietary device designed to release, islet transplantation has been ponsive insulin production. It is delivered shield the cells from the body’s immune recognized for its effective treatment of 30The Pharmaceutical Post 17 / Janvier - 2024