FASE CLÍNICA: MÉDICOS Y PACIENTES ENTRAN EN ESCENA EL POTENCIAL FÁRMACO COMIENZA A PROBARSE EN PERSONAS, TANTO SANAS COMO PORTADORAS DE LA ENFERMEDAD DIANA, PARA TESTAR SU EFICACIA Y SEGURIDAD Esta última fase de la investigación, a la queen tres etapas. En la primera se llevan a cabo llegan solo un 2% de los compuestos desde pruebas en pequeña muestra, es decir, el fár- la anterior, es la más exhaustiva y crucial, yamaco se administra a un grupo reducido de vo- que es aquí donde se prueban los potenciales luntarios sanos en diferentes cantidades para fármacos en humanos a distintos niveles. En determinar la dosis correcta y evaluar si los esta fase se evalúa su comportamiento en las resultados hacen seguro su avance al siguiente personas y si realmente demuestran eficacia en estadio del proceso. Elprimer grupo de per- el tratamiento de la enfermedad para la que se sonas recibe una dosis relativamente baja del dirigen, además de un perfil realista, aceptablefármaco: si únicamente se manifiestan efectos y asumible de reacciones adversas, por tanto, secundarios menores, el siguiente grupo recibe también se evalúa su seguridad, toxicológica- una cantidad más alta. Este proceso continúa mente hablando. Esta fase va a determinar si hasta que los médicos consideran la dosis de existe la posibilidad real de que, eso que era unadministración más adecuada, manteniendo proyecto en una probeta, llegue a los hospita- un nivel aceptable de efectos secundarios. Tan les, farmacias y a nuestras casas. solo un 0,1% de todos los compuestos investi- Se trata de un horizonte crítico en la innova- gados desde el inicio del proceso alcanzan esta ción terapéutica. En este punto aparece como primera fase clínica. una oportunidad única para algunos pacientes En la segunda, el fármaco se administra a un (quizá la última) de acceder a un tratamiento engrupo más grande, esta vez de pacientes porta- investigación que pueda marcar un antes y un dores de la enfermedad diana, con el fin de ob- después en la mejora de su patología. Es quizá tener más datos sobre su eficacia y seguridad. la definición de esperanza más terrenal. Por último, en la tercera fase clínica el fármaco Los ensayos clínicos en humanos se dividen se testa a gran escala en pacientes para 21