Le saviez-vous ? CRISPR-Cas 9, une technique porteuse d’espoir pour soigner les maladies génétiques En 2020, l’Agence de la biomédecine découverte par une chercheuse fran- sur les cellules souches embryon- a actualisé son rapport d’information çaise, Emmanuelle Charpentier, et naires. Son équipe de chercheurs de au Parlement et au Gouvernement une chercheuse américaine, Jennifer l’AFM-Téléthon les étudie comme sur le développement des connais- Doudna, récompensées par le Prix modèles in vitro et utilise CRISPR-Cas sances et des techniques. Cette mise Nobel de chimie en 2020. 9 pour mieux appréhender les consé- à jour propose une analyse raisonnée La recherche appliquée actuelle quences des mutations au cours du des progrès les plus marquants et des porte sur les possibilités de modifier développement in vitro de ces cel- conséquences qu’ils sont suscep- certains gènes impliqués dans le lules. De quoi évaluer l’impact de cer- tibles d’avoir. Elle aborde les évolu- développement de maladies telles taines mutations à l’origine de mala- tions notamment entermes d’éthique que des maladies génétiques consti- dies orphelines. L’objectif étant, à ou de santé publique, en particulier tutionnelles. C’est dans ce contexte terme, de soigner des maladies géné- dans le domaine de la recherche sur que la Pr Cécile Martinat, qui dirige tiques. l’embryon et les cellules souches, qui l’Institut des cellules souches pour le est en constant développement. traitement et l’étude des maladies Parmi les progrès marquants, notons monogéniques (I-Stem) à Évry (91), a l’utilisation de CRISPR-Cas 9, une obtenu de l’Agence de la bioméde- technique de modification du vivant, cine une autorisation de recherche Rapport annuel 2020 47