La surveillance de la couverture des besoins sanitaires des patients La sécurisation de l’approvisionnement des médicaments d’intérêt thérapeutique majeur Dans le cadre des risques de rupture et ruptures de stock de L’ANSM associe, en lien avec les signalements déclarés par médicaments, l’ANSM veille à la disponibilité des médica- les industriels, les professionnels de santé et les patients le ments “essentiels” appelés MITM (médicaments d’intérêt plus en amont possible des situations de ruptures de stock thérapeutique majeur) et de ceux dont l’indisponibilité peut ou de risques de ruptures notamment : entraîner un risque de santé publique. en diffusant une information régulière sur la situation de Les missions de l’ANSM sont d’évaluer, de valider et de coor- l’approvisionnement de certaines spécialités indispensables, donner, si nécessaire, les actions qui doivent être menées en généralisant les échanges avec les représentants des par les laboratoires pharmaceutiques afin de sécuriser professionnels de santé et des patients et les industriels sur l’accès à ces médicaments pour les patients. En effet, les certaines situations de ruptures ou de risques de ruptures. laboratoirespharmaceutiques sont responsables de la disponibilité des médicaments qu’ils commercialisent. Pour en savoir plus FAITS MARQUANTS Leucémie aiguë lymphoblastique : actualisation des préconisations de traitement de l’enfant et de l’adulte dans un contexte de tensions d’approvisionnement en Erwinase L’asparaginase est un traitement essentiel de la leucémie Depuis le 13 décembre 2018, le niveau 3 maximal des aiguë lymphoblastique (LAL), en particulier chez l’enfant. préconisations émises dans l’avis d’experts de l’INCa est La L-asparaginase étant d’origine protéique, l’apparition appliqué sur le marché français. La distribution est d’anticorps anti L-asparaginase est fréquente. Une contingentée, de façon nominative. hypersensibilité clinique est observée, pouvant aller jusqu’à Une rupture totale était attendue en novembre 2020. De l’anaphylaxie.Une réponse immunologique sans signes plus,à compter du 1er janvier 2021, la société Porton cliniques peut également être visible, appelée inactivation Biopharma (PBL) a décidé d’attribuer les droits de distribu- silencieuse. tion de la spécialité Erwinase à Clinigen et non plus à Jazz Erwinase (crisantaspase) est utilisé en association à Pharmaceuticals. En l’absence de transfert de l’AMM entre d’autres agents chimiothérapeutiques pour le traitement ces laboratoires, une rupture d’accès à la crisantaspase des patients, principalement pédiatriques, atteints de pendant le 1er semestre 2021 en France devait être leucémie aiguë lymphoblastique chez qui une hypersensi- anticipée. bilité (allergie clinique ou inactivation silencieuse) à l’aspa-L’ANSM a ainsi sollicité l’INCa en vue d’une actualisation de raginase native ou pégylée dérivée d’E. coli est apparue. son avis d’experts. Ce document a été mis à jour suite à une De très fortes tensions d’approvisionnement en Erwinase réunion collégiale avec l’INCa, le panel d’experts et l’ANSM, sont rencontrées depuis plusieurs années et ce d’ampleur le 28 octobre 2020. Cette mise à jour a permis d’identifier mondiale. Celles-ci ont conduit en 2017 à l’élaboration lesstratégies permettant de minimiser le recours à d’un avis d’experts par l’Institut national du cancer (INCa), Erwinase par le biais de prophylaxies primaire et secon- émettant les préconisations de traitement de la leucémie daire des réactions d’hypersensibilité / allergies. Les aiguë lymphoblastique chez l’enfant et chez l’adulte dans experts ont également fait évoluer le contenu du niveau de un contexte de tension d’approvisionnement en Erwinase. priorisation n°3. Rapport d’activité ANSM 2020 | 71