L’inspection des médicaments et de leurs matières premières Les opérateurs qui mettent en œuvre des activités partici- en gros (BPDG) des médicaments, ainsi que la conformité pant à la mise sur le marché français ou européen de médi- aux bonnes pratiques de pharmacovigilance (BPPV). caments sont soumis à une autorisation préalable de la part Les opérateurs qui exercent des activités de fabrication, de l’ANSM en tant qu’établissement pharmaceutique. d’importation et de distribution de substances actives sont L’inspection des établissements pharmaceutiques permet soumis à un régime d’autorisation par l’ANSM. Les opéra- de vérifier la conformité aux bonnes pratiques de teurs qui exercent ces mêmes activités pour les excipients fabrication (BPF) et aux bonnes pratiques de distribution sont soumis à un régime déclaratif. Les inspections de ces opérateurs visent notamment à vérifier la conformité aux BPF et aux bonnes pratiques de distribution (BPD). FAITS MARQUANTS Lancement du comité d’interface dédié aux médicaments de thérapie innovante Les médicaments de thérapie innovante (MTI) sont au cœur Dans ce contexte et avec l’objectif de favoriser les échanges d’enjeux majeurs sur le plan thérapeutique, notamment pour directs et d’instaurer des partages d’informations réguliers et le traitement de maladies rares et graves. Les CAR-T cells constructifs, l’ANSM a installé en octobre 2020 un comité sont un exemple de MTI. Ils sont utilisés notamment en d’interface dédié aux MTI qui se réunit trois fois par an. Il hématologie pour le traitement de pathologies réfractaires, permettra notamment d’aborder les sujets en lien avec les comme certains lymphomes et leucémies. L’utilisation des évolutions réglementaires, les autorisations (essais cliniques/ MTI se développe et de nombreux essais cliniques sont en produits/établissements) et les bonnes pratiques. Les ordres cours pour de nouvelles indications thérapeutiques et le du jour et les comptes rendus sont publiés sur le site internet placement en lignes thérapeutiques plus avancées. de l’ANSM. Les MTI se distinguent des médicaments chimiques et biolo- Un large panel d’acteurs du domaine des MTI participe à ce giques traditionnels par leur nature, leur origine humaine et comité : sont issus de procédés de production complexes, qui néces- les centres hospitaliers universitaires disposant d’unités sitent des expertises techniques et des lieux de production de fabrication s’appuyant sur les travaux de leur recherche spécifiques. Leur fabrication est possible aujourd’hui grâce à et l’expérience acquise dans le domaine de la thérapie des filières de R&D et de production adaptées, parmi les plus cellulaire et génique, innovantes dans le milieu de la santé. L’ANSM est l’autorité d’autres établissements publics comme l’Établissement compétente pour ces produits, elle attribue les autorisations d’activité et surveille la mise à disposition de ces innovations français du sang et le Centre de transfusion sanguine des thérapeutiques, au plus près des besoins des patients. armées, En France, plusieurs établissements publics et privés sont le secteur industriel privé, riche d’un écosystème varié allant reconnus comme des leaders dans ce domaine et s’appuient de la start-up à des établissements désormais intégrés aux sur des compétences, des expertises et des infrastructures grands groupes pharmaceutiques. Ils sont représentés par de pointe pour mettre à disposition ces traitements. les associations et les organisations professionnelles que L’industrialisation de la production de ces MTI est le fruit constituent France Biotech et le LEEM. de collaborations étroites entre la recherche hospitalo- Du côté de l’ANSM, la direction de l’inspection, la direction universitaire, des start-up et les industriels. de l’Europe et de l’innovation, qui inclut le Guichet Le contexte réglementaire de ce domaine est très évolutif innovation et orientation et essais précoces, la direction et depuis 2019, la partie IV des bonnes pratiques de fabri- médicale médicaments 1 et la direction des affaires cation s’applique aux MTI disposant d’une autorisation de juridiques et réglementaires contribuent à ce comité. Cette mise sur le marché (AMM), aux MTI expérimentaux (y initiative s’intègre aux politiques publiques visant à soutenir compris ceux préparés par des établissements de santé) et et développer les acteurs nationaux dans l’objectif de aux MTI préparés ponctuellement (MTI-PP). Ces bonnes favoriser la mise à disposition des thérapies innovantes pratiques définissent les exigences de qualité, de traçabi- pour les patients français et européens. lité et de gestion du risque pour ces médicaments. L’ANSM a activement contribué à l’élaboration de ces règles euro- péennes et s’assure de leur bonne application. Rapport d’activité ANSM 2020 | 105